Ona uključuje sve aspekte koji su povezani sa primjenom lijekova na ljude naglašavajući primjenu koja se zasniva na dokazima (evidence based) dakle optimalnu farmakoterapiju, pogreške u primjeni, ekonomske aspekte ( farmakoekonomika) i štetna neželjena djelovanja – nuspojave lijekova.

Zadaća kliničke farmakologije u prvom su redu istraživanja usmjerena na dokazivanje učinkovitosti lijekova koji se primjenjuju u humanoj medicini, ocjenjivanja sigurnosti primjene lijekova, na istraživanje njihovih nuspojava te racionalnu primjenu tih lijekova.

Pod racionalnom primjenom lijekova podrazumijevamo primjenu lijeka u prihvaćenoj indikaciji, u prvo vrijeme, tijekom odgovarajućeg vremena, uz prihvatljiv odnos učinkovitosti, štetnosti, kvalitetu i farmakoekonomske aspekte (ne samo cijena).